Nous avons rencontré le docteur Alexandre Mejat, responsable du département Réseaux scientifiques internationaux de l’AFM-Téléthon. Atteint d’une maladie neuro-musculaire, Alexandre a pour habitude de dire qu’il est tombé dans le Téléthon depuis tout petit. Ses parents s’y investissent en effet dès la première édition en 1987, Alexandre a alors10 ans. Titulaire d’un doctorat en biologie moléculaire et cellulaire, il poursuit une carrière menée entre la France et les Etats-Unis avant de rejoindre l’AFM-Téléthon en 2018.
Alexandre, vous dirigez le département Réseaux scientifiques internationaux de l’AFM-Téléthon. Quel est son rôle ?
Les maladies rares nécessitent des collaborations internationales pour accumuler suffisamment de données et de patients pour la recherche et les essais cliniques.
L’AFM-Téléthon a ainsi contribué à la création de la base de données Orphanet, une référence mondiale. Eurordis, une fédération européenne d’associations de maladies rares en regroupe plus de 1080 grâce à l’initiative de l’AFM Téléthon qui participe aussi à des réseaux européens d’experts comme l’ERN EURO-NMD et ERDERA.
Les essais en cours donc menés au niveau international ?
Oui, ils n’impliquent pas que des patients français. Et ils sont menés en collaboration avec des cliniciens de différents pays.
Le Téléthon est la seule organisation avec un appel d’offre international qui finance des équipes de recherches partout dans le monde.
Comment a évolué la thérapie génique depuis 1987 ?
En 1987, on comprend que ces maladies sont d’origine génétique.
Dans les années 90, grâce aux premiers Téléthon, l’AFM-Téléthon a créé le laboratoire Généthon qui a décrypté les premières cartes du génome humain en 1992, permettant ainsi d’identifier les gènes responsables des maladies rares.
Début des années 2000, les chercheurs se concentrent sur le développement de traitements : apporter dans les cellules malades l’information qui leur manque grâce à des « transporteurs », les vecteurs, afin que ces cellules retrouvent un fonctionnement normal . C’est le principe de la thérapie génique.
On corrige alors les cellules en dehors du corps du patient et en petite quantité. La 2ème étape a été de les traiter en injectant le vecteur directement dans l’organe malade. Nous parvenons maintenant à injecter dans le sang des vecteurs capables de détecter les organes malades et de restaurer les fonctions déficientes.
Pour un grand nombre de maladies, nous constatons que le traitement est d’autant plus efficace lorsqu’il est administré tôt.
Ces avancées se multiplient… Quel message d’espoir peut-on porter pour l’avenir ?
37 ans cela peut paraître long mais à l’échelle du médicament et de la recherche générale, c’est très court. De bons outils et de bonnes thérapeutiques ont été développés. Notre espoir : les réutiliser et accélérer la recherche pour un plus grand nombre de maladies.
La rareté des maladies rend l’organisation des essais cliniques beaucoup plus compliquée et le coût plus élevé. On doit mobiliser des centres cliniques sur différents continents et tester des patients dans plusieurs pays.
Des thérapeutiques sont presque prêtes, pourtant le lancement des essais est limité en raison de questions financières. Le Téléthon doit être un succès pour mener à bien les essais cliniques.
Qui aurait cru qu’un traitement à l’échelle d’une vie humaine aurait été développé … Et pourtant nous l’avons fait !
