L’UFE s’associe pour la 15e année au Téléthon, qui fête cette année sa 40e édition : quatre décennies de mobilisation pour lutter contre les maladies rares, quatre décennies pour obtenir de vraies victoires ! Derrière ces avancées, il y a des histoires personnelles, des malades et des parents qui portent le combat.
C’est le cas de François Lamy, vice-président de l’AFM-Téléthon – papa de Luka, atteint d’une myopathie de Duchenne – impliqué depuis de nombreuses années au sein de l’association. Dans cet entretien, il témoigne avec enthousiasme des avancées réalisées dans la lutte contre les maladies rares. Avec la conviction et la joie de ceux qui ont vu ces victoires se construire, François revient sur son engagement, les découvertes qui ont marqué ces toutes dernières années et les défis qui restent encore à relever.
Qu’est-ce qui vous a personnellement conduit à rejoindre l’AFM-Téléthon ?
Comme tous les membres du conseil d’administration, je suis directement concerné par la maladie. En 2008, mon fils, alors âgé de 17 mois, a été diagnostiqué d’une myopathie de Duchenne.
Plus jeune, j’avais côtoyé de près une famille touchée par cette maladie et j’avais même participé à une course pour le Téléthon ! Alors, lorsque le diagnostic a été posé pour mon fils, j’ai immédiatement rejoint l’AFM-Téléthon, dont je connaissais la mission et la capacité de soutien.
Même si l’AFM-Téléthon a toujours le même ADN, qu’est-ce qui a changé dans le combat que vous menez ?
Pendant des années, nous avons lutté avec détermination et contre vents et marées pour développer la recherche – notamment la thérapie génique – sur les maladies rares. Et aujourd’hui, des médicaments voient le jour. C’est là le vrai changement. Nous pouvons désormais revendiquer des résultats spectaculaires dans le traitement de certaines maladies.
C’est notamment le cas de l’amyotrophie spinale, pour laquelle un médicament a déjà permis de sauver plus de 5 000 bébés dans le monde.
C’est aussi le cas pour la myopathie de Duchenne, la maladie emblématique du Téléthon. Sacha, l’un de nos ambassadeurs 2024, a reçu un traitement, dans le cadre d’un essai clinique, qui a stoppé l’évolution de sa maladie. Aujourd’hui, il peut monter des marches, courir, grimper aux arbres… Une vraie victoire.
Nous avons maintenant un nouvel objectif : réduire le coût du traitement pour « multiplier les petits Sacha ».
Un nouveau défi, donc ?
Oui, un défi à la fois scientifique et économique.
Aux États-Unis, le traitement équivalent coûte plus de 3 millions d’euros. La stratégie de Généthon, c’est de parvenir à mettre sur le marché un médicament à un coût beaucoup plus faible. Pour y arriver, nous devons continuer à financer la recherche en vue d’améliorer les procédés et les coûts de production.
Quels sont aujourd’hui les autres grands chantiers des laboratoires du Téléthon ?
Les projets sont nombreux ! Actuellement, l’AFM-Téléthon soutient 40 essais cliniques sur 33 maladies différentes et s’intéresse notamment aux oubliées de la recherche, les maladies ultra-rares qui touchent une personne sur un million. Nous avons un projet en cours qui combine des expériences en laboratoire sur des cellules souches et de l’intelligence artificielle. L’objectif, c’est de traiter un gros volume de données en vue de trouver des candidats médicaments pour plusieurs maladies ultra-rares à la fois, car certaines ont des mécanismes biologiques communs.
Rappelons qu’il y a aujourd’hui 7 000 maladies rares, dont 95 % restent sans traitement, le combat continue.
Les recherches de l’AFM-Téléthon bénéficient aussi aux maladies les plus courantes. Pouvez-vous nous donner quelques exemples ?
Oui. Par exemple, dans les années 2000, le professeur Alain Fischer a mis au point une thérapie génique pour des enfants atteints de déficits immunitaires sévères, les « bébés-bulles ». Cet essai, soutenu par l’AFM-Téléthon, a permis de développer des traitements aujourd’hui utilisés en routine en oncologie.
Et actuellement, nous participons au développement de technologies dont nous savons qu’elles pourront être utilisées demain pour des maladies beaucoup plus fréquentes.
Nos recherches sur les atteintes cardiaques liées aux maladies musculaires pourront bénéficier à l’ensemble des personnes souffrant d’insuffisance cardiaque. De même, nos travaux sur les patchs de cellules souches destinés à traiter la rétinite pigmentaire pourraient également bénéficier aux nombreuses personnes atteintes de DMLA.
Il faut avoir en tête que les maladies rares exacerbent des phénomènes biologiques que l’on retrouve dans des maladies fréquentes, mais avec des symptômes moins aigus. C’est pourquoi la recherche sur les maladies rares bénéficie, par ricochet, au plus grand nombre.
L’UFE est partenaire du Téléthon depuis 14 ans. Qu’avez-vous envie de dire aux Français de l’étranger pour les mobiliser cette année encore ?
Déjà, merci. Merci à tous ceux qui sont déjà à nos côtés ! Pour ceux qui se posent la question, sachez que, par son organisation, le Téléthon est un événement unique au monde. C’est un véritable marqueur français, que les Français de l’étranger peuvent porter avec fierté !
C’est aussi une formidable manière de faire connaître l’excellence française au-delà de nos frontières. C’est notamment grâce au Téléthon que la France a les laboratoires parmi les plus performants au monde en thérapie génique. N’oublions pas que la première carte du génome humain a été établie par Généthon.
Alors, n’hésitez pas à rejoindre le mouvement ! Si le Téléthon n’existe pas encore dans votre pays ou votre région, créez votre propre animation, même modeste. L’important, c’est de participer à cette dynamique, où que vous soyez et à votre mesure : pour financer la recherche, donner de la visibilité aux maladies rares et soutenir les malades et leurs familles.
Le 40e Téléthon se tiendra les 4 et 5 décembre 2026 mais vous pouvez organiser une animation ou récolter des fonds jusqu’au 1er mars 2027. Pour en savoir plus sur l’AFM-Téléthon, c’est ici.
- 24 September 2026
